Новости и события РПЭЛ

Генная терапия CRISPR дает возможность избавить человека от боли

2019-09-03 02:14
В течение нескольких лет CRISPR верой и правдой служит генетикам, которые при помощи этой технологии смогли достичь новых высот в редактировании генома животных и изучении ДНК человека. Люди, которые не чувствуют боли, встречаются очень редко, о них было известно задолго до наступления XXI века. Как выяснилось, у них есть определенная мутация, которая блокирует ген, отвечающий за боль. Сейчас ученые при помощи CRISPR планируют разработать технологию, способную избавить людей от боли: пациентов при онкологических заболеваниях, страдающих сахарным диабетом, людей с хроническим болевым синдромом, приобретенным после получения травм, а также пациентов с другими проблемами. Этот генетический инструмент станет альтернативой опиоидам. Используя CRISPR, ученые научились отключать молекулу-ключ в спинном мозге, которая и вызывает боль. Результаты исследования уже опубликованы. Апробация CRISPR для работы с человеческим геномом была проведена совсем недавно. Так, в этом году CRISPR The rapeutics провели испытания инструмента для лечения серповидноклеточной анемии. Еще одна компания, Editas Medicine, планирует использовать этот же инструмент для лечения наследственной слепоты. Оба проекта подразумевают изменение генома человека для «исправления» определенного участка ДНК. Дело в том, что от хронических болей того либо иного рода страдает до 20% людей (по статистике в США).

Что касается «гена боли», то ученые считают, что им является SCN9A. В нервной системе, а именно в NaV1.7 этот ген играет роль «носителя боли», передающем специализированные сигналы в мозг. Очень редко у людей ген SCN9A может отсутствовать и они не чувствуют боли. В случаях мутация этого участка ДНК приводит к усилению болевых ощущений. То есть при прочих равных условиях человек со специфической мутацией SCN9A будет чувствовать боль сильнее, чем кто-либо из нас. Сейчас поиск «лекарства от боли» ведется разными компаниями. Некоторые пытаются разработать фармацевтические препараты, которые будут блокировать боль. В частности, такого рода разработками занимаются Voyager Therapeutics и Coda Biotherapeutics. Но, похоже, удача улыбнулась лишь ученым из Калифорнийского университета. Опыты, проводимые на мышах, показали, что боль животные не чувствуют, а вот тепло и холод − да.

По материалам https://www.biorxiv.org/content/10.1101/711812v1